Um ensaio clínico e realizado para avaliar um novo tipo de tratamento contra uma doença e comparar os resultados com aqueles obtidos usando o tratamento tradicional. Espera-se que a diferença entre as proporções de curados seja de pelo menos 15 \%, se isto acontece, o tratamento antigo será retirado do mercado. Dos 500 pacientes tratados com o tratamento novo, 365 se curaram e dos 450 tratados com o antigo 290 se curaram. Numa experiencia previa realizada em outro país, 780 pacientes apresentaram cura num grupo de 1200 participantes tratados com o tratamento convencional. Faça as comparações necessárias usando uma confiança de 99 \%. Confira os resultados com intervalos de confiança.

Passo 1

O enunciado pede que comparemos o tratamento novo com o tratamento antigo, usando nível de confiança de 99\%, e que verifiquemos se a diferença entre as proporções de curados é de pelo menos 15\% (se isto ocorrer o tratamento antigo será retirado). Dados fornecidos (usarei exatamente os números do enunciado):
  • Tratamento novo: n_1=500 pacientes, curados x_1=365.
  • Tratamento antigo (ensaio atual): n_2=450 pacientes, curados x_2=290.
  • Experiência prévia (outro país) com o tratamento convencional: n_{h}=1200, curados x_{h}=780.
As perguntas implícitas que vamos responder:
  1. O novo tratamento é melhor que o antigo por pelo menos 15\%? (teste de hipótese apropriado com nível de significância \alpha=0{,}01, já que a confiança pedida é 99\%.)
  2. Confirmar/ilustrar os resultados com intervalos de confiança de 99\% para as diferenças de proporções relevantes (novo vs antigo atual; novo vs histórico; antigo atual vs histórico; e novo vs antigo combinado usando histórico).

Passo 2

Calcular as proporções amostrais (são os estimadores naturais das proporções verdadeiras). Fórmula geral para proporção amostral:
\hat{p}=\frac{\text{nº de sucessos}}{\text{tamanho da amostra}}.º
Aplicando aos dados:
\hat{p}_1=\frac{x_1}{n_1}=\frac{365}{500}=0{,}73,
\hat{p}_2=\frac{x_2}{n_2}=\frac{290}{450}\approx 0{,}644444,
\hat{p}_{h}=\frac{x_{h}}{n_{h}}=\frac{780}{1200}=0{,}65.
Diferença observada entre novo e antigo (amostras atuais):
\hat{d}=\hat{p}_1-\hat{p}_2=0{,}73-0{,}644444\approx 0{,}085556\quad(\text{ou }8{,}5556\%).
Vou usar essas proporções para estimar variâncias e construir testes/intervalos.

Passo 3

Definimos o teste de hipótese que responde à pergunta “é a diferença de pelo menos 15\%?”. Como o evento crítico é \hat{p}_1-\hat{p}_2 \ge 0{,}15, adotamos hipóteses unilaterais:
H_0: p_1-p_2 \le 0{,}15
H_1: p_1-p_2 > 0{,}15.
Usaremos um teste z aproximado (válido para amostras grandes) com estatística
Z=\frac{\hat{p}_1-\hat{p}_2-\Delta_0}{\text{SE}(\hat{p}_1-\hat{p}_2)},
onde \Delta_0=0{,}15 é a diferença sob H_0 e a estimativa do erro padrão para a diferença de proporções (quando não estamos impondo igualdade a zero) é
\text{SE}(\hat{p}_1-\hat{p}_2)=\sqrt{\frac{\hat{p}_1(1-\hat{p}_1)}{n_1}+\frac{\hat{p}_2(1-\hat{p}_2)}{n_2}}.
Explicando: cada parcela \frac{\hat{p}(1-\hat{p})}{n} é a variância aproximada da proporção amostral; somando as variâncias (as amostras são independentes) e fazendo raiz quadrada temos o desvio padrão da diferença.
Nível de corte para teste unilateral à direita com \alpha=0{,}01 é z_{0{,}99}=2{,}3263. Rejeitamos H_0 se Z>2{,}3263.

Passo 4

Calcular o erro padrão com os valores amostrais:
Primeiro os termos:
\frac{\hat{p}_1(1-\hat{p}_1)}{n_1}=\frac{0{,}73\cdot 0{,}27}{500}= \frac{0{,}1971}{500}=0{,}0003942,
\frac{\hat{p}_2(1-\hat{p}_2)}{n_2}=\frac{0{,}644444\cdot 0{,}355556}{450}\approx \frac{0{,}2296296}{450}\approx 0{,}000510287.
Somando:
\text{Var}(\hat{d})\approx 0{,}0003942+0{,}000510287=0{,}000904487.
Logo
\text{SE}(\hat{d})=\sqrt{0{,}000904487}\approx 0{,}03008.
Estatística do teste:
Z=\frac{0{,}085556-0{,}15}{0{,}03008}=\frac{-0{,}064444}{0{,}03008}\approx -2{,}143.
Como Z\approx -2{,}143 é muito menor que 2{,}3263 (além de ser negativo), não estamos no caso de rejeitar H_0 para a hipótese unilateral da direita. O p-valor (para o teste unilateral à direita) é
\text{p-valor}=P(Z> -2{,}143)\approx 0{,}9838,
o que é enorme (não rejeitamos H_0). Conclusão do teste: não há evidência de que p_1-p_2 seja pelo menos 0{,}15 ao nível de 1%.

Passo 5

Agora construímos intervalos de confiança de 99\% para as diferenças, para “conferir” os resultados e ver a magnitude plausível da diferença. Fórmula geral do IC de duas caudas para diferença p_1-p_2:
\text{IC}_{99\%}:\quad \hat{d}\pm z_{0{,}005}\cdot \text{SE}(\hat{d}),
onde z_{0{,}005}=2{,}5758 é o quantil da normal padrão para 99\% bilateral.
Para a comparação novo vs antigo (amostras atuais):
\text{margem}=2{,}5758\cdot 0{,}03008\approx 0{,}07747.
Portanto
\text{IC}_{99\%}(\hat{p}_1-\hat{p}_2)\approx 0{,}085556\pm 0{,}07747,
ou seja
\text{IC}_{99\%} \approx (0{,}00809,\;0{,}16303).
Interpretação rápida: com 99\% de confiança a diferença verdadeira está entre cerca de 0{,}8\% e 16{,}3\%. Note que 0{,}15 está ligeiramente dentro do extremo superior do intervalo, mas o intervalo também contém valores muito menores que 0{,}15, inclusive quase zero; isso confirma que não podemos afirmar com confiança de 99\% que a vantagem seja ao menos 15\%.

Passo 6

Comparações envolvendo o estudo prévio (histórico) — é útil checar consistência e também comparar o novo tratamento com o histórico.
  1. Verificar se a proporção do tratamento antigo no estudo atual difere da do estudo histórico:
\hat{d}_{2-h}=\hat{p}_2-\hat{p}_{h}=0{,}644444-0{,}65=-0{,}005556.
Erro padrão:
\text{SE}=\sqrt{\frac{\hat{p}_2(1-\hat{p}_2)}{n_2}+\frac{\hat{p}_{h}(1-\hat{p}_{h})}{n_{h}}} =\sqrt{0{,}000510287+0{,}000189583}\approx 0{,}02646.
Margem para 99\%: 2{,}5758\cdot 0{,}02646\approx 0{,}06812. Logo
\text{IC}_{99\%}(\hat{p}_2-\hat{p}_{h})\approx (-0{,}07368,\;0{,}06256).
Conclusão: o antigo no estudo atual e o histórico são compatíveis (o intervalo contém 0).
  1. Comparação novo vs histórico:
\hat{d}_{1-h}=\hat{p}_1-\hat{p}_{h}=0{,}73-0{,}65=0{,}08.
Erro padrão:
\text{SE}=\sqrt{\frac{0{,}73\cdot 0{,}27}{500}+\frac{0{,}65\cdot 0{,}35}{1200}} =\sqrt{0{,}0003942+0{,}000189583}\approx 0{,}02417.
Margem 99\%: 2{,}5758\cdot 0{,}02417\approx 0{,}06228. Logo
\text{IC}_{99\%}(\hat{p}_1-\hat{p}_{h})\approx (0{,}01772,\;0{,}14228).
Aqui 0{,}15 fica fora do intervalo superior (o limite superior é \approx 0{,}1423<0{,}15), então comparando o novo apenas com o histórico, não temos suporte de 99\% para uma diferença de 0{,}15.
  1. Combinação do histórico com o antigo atual (para ter maior poder): soma dos curados do antigo: x_{comb}=290+780=1070, tamanho n_{comb}=450+1200=1650. Proporção combinada:
\hat{p}_{comb}=\frac{1070}{1650}\approx 0{,}648485.
Diferença novo vs combinado:
\hat{d}_{1-c}=\hat{p}_1-\hat{p}_{comb}\approx 0{,}73-0{,}648485=0{,}081515.
Erro padrão:
\text{SE}=\sqrt{\frac{0{,}73\cdot 0{,}27}{500}+\frac{\hat{p}_{comb}(1-\hat{p}_{comb})}{1650}}\approx 0{,}02307.
Margem 99\%: 2{,}5758\cdot 0{,}02307\approx 0{,}05947. Logo
\text{IC}_{99\%}(\hat{p}_1-\hat{p}_{comb})\approx (0{,}02204,\;0{,}14099).
Também aqui o limite superior é menor que 0{,}15, então com os dados combinados não há suporte a nível 99\% de que a vantagem seja \ge 0{,}15.

Passo 7

Resumo interpretativo (curto e motivador): o efeito observado a favor do novo tratamento é de cerca de 8{,}6\%. Os ICs de 99\% mostram que a diferença plausível pode estar bem abaixo de 15\% (em particular, usando o histórico ou combinando amostras, o limite superior do IC fica abaixo de 15\%). O teste formal unilateral para verificar se a vantagem é pelo menos 15\% não rejeita H_0 (p-valor grande). Portanto, com confiança de 99\% não há evidência de que o novo tratamento supere o antigo por pelo menos 15\%, logo não se justifica retirar o tratamento antigo com base nesses dados.

Resposta

Teste H_0: p_1-p_2\le 0{,}15 vs H_1: p_1-p_2>0{,}15: Z\approx -2{,}143, p-valor \approx 0{,}9838. Decisão: não rejeitar H_0 ao nível \alpha=0{,}01 (não há evidência de vantagem \ge 15\%).
IC de 99\% para \;p_1-p_2\;(\text{amostras atuais}): (0{,}00809,\;0{,}16303).
IC de 99\% para \;p_1-p_{h}\;(\text{novo vs histórico})ó: (0{,}01772,\;0{,}14228).
IC de 99\% para \;p_2-p_{h}\;(\text{antigo atual vs histórico})ó: (-0{,}07368,\;0{,}06256).
IC de 99\% para \;p_1-(\text{antigo combinado})\;(\text{novo vs antigo combinado}): (0{,}02204,\;0{,}14099).

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